Wenn die FDA ein Pharmaunternehmen auffordert, ein Arzneimittel einzustellen, folgt das Unternehmen in der Regel durch.

Aber letzte Woche widersetzte sich Sarepta Therapeutics in einem beispiellosen Zusammensto? der Aufforderung der FDA, die Verteilung von Elefidys zu stoppen, seine Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie-eine verheerende Erkrankung des Muskelabfalls. In einer überraschenden Turnaround hat Sarepta am Montag den Kurs umgekehrt und kündigten an, alle Sendungen von Elefidys bis Dienstagabend zu pausieren. Diese jüngste Entwicklung erfolgte, nachdem sich Los Angeles in Los Angeles entschlossen hatte, die Behandlung der Behandlung auszusetzen, wenn er anhaltende beh?rdliche Bedenken war.

Elevidys ist eine einmalige intraven?se Gentherapie für Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, eine schwere Form der Krankheit, die h?ufig vor dem 30. Lebensjahr zum Tod führt. Sie wurde 2023 in einem umstrittenen Schritt, der von Peter Marks, einem hochrangigen FDA-Beamten, trotz Reservierungen von Agenturwissenschaftlern angeleitet wurde.

Am Freitagabend fragte die FDA Sarepta mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, nach Berichten über drei Todesf?lle von Patienten in Verbindung mit Leberversagen freiwillig die Verteilung von Elefidys zu stoppen - eine aus Elefidys und zwei aus einer ?hnlichen experimentellen Therapie in frühen Studien. Sp?ter in dieser Nacht schob Sarepta zurück und sagte, es würde das Medikament weiterhin an jüngere, ambulante Patienten (die in der Regel gesünder sind) versenden, und behauptete, dass seine interne überprüfung keine neuen Sicherheitsrisiken in dieser Gruppe enthielten. Das Unternehmen hatte bereits die Lieferung des Arzneimittels an nicht ambulante Patienten eingestellt.

Diese seltene ?ffentliche Pattsituation zwischen einem Biotech -Unternehmen und der FDA entfaltet sich, wenn sich die Gentherapieinvestitionen verlangsamen und Sarepta eine gro?e Umstrukturierung unterzogen wird, einschlie?lich Hunderten von Entlassungen. Seit letzten Donnerstag ist die Aktie des Unternehmens um fast 40%gesunken.

Die Dauer der Verteilungspause bleibt ungewiss. Sarepta entwickelt derzeit ein st?rkeres Immunsuppressionsprotokoll, das die Lebertoxizit?t verringern kann. Ein hochrangiger FDA -Beamter teilte Status jedoch mit, dass das Medikament vor einem ?mühsamen und verr?terischen Weg“ zur Wiedererlangung des vollst?ndigen Marktzugangs steht.

Unabh?ngig vom Ergebnis unterstreicht diese anhaltende Kontroverse ein tieferes ethisches Dilemma: Wie man das Risiko von experimentellen Therapien gegen die düstere Prognose t?dlicher Kindheitserkrankungen abw?gt und wo die Grenze zwischen Hoffnung und Schaden gezogen werden soll.

Warum Moderna sich dem Quantum Computing zuwendet

Die Messenger-RNA (MRNA) -Technologie verfügt über ein immenses Potenzial für Impfstoffe und Behandlungen der n?chsten Generation, wie w?hrend der Pandemie bewiesen. Der Hauptvorteil liegt darin, den K?rper zu unterweisen, selbst therapeutische Proteine zu produzieren, anstatt sie direkt einzuführen.

Die Gestaltung wirksamer mRNA -Medikamente bleibt jedoch laut Wade Davis, dem Vizepr?sidenten von Moderna von Computational Science, eine gro?e Hürde. Die Herausforderung beruht auf der inh?renten Instabilit?t von mRNA - sie ist natürlich als vorübergehender Blaupause für Zellen konzipiert, sodass sie sich schnell verschlechtert. Für den medizinischen Gebrauch müssen Wissenschaftler es so konstruieren, dass es lange genug dauert, um eine therapeutische Dosis zu liefern, aber nicht so lange, dass sie Nebenwirkungen verursacht.

Die Komplexit?t ist erstaunlich. Davis erkl?rte, dass es 10^623 m?gliche Nukleotidkombinationen gibt, die dasselbe Protein wie der Covid-19-Impfstoff von Moderna codieren k?nnten. "Es gibt nur 10^80 Partikel im Universum", bemerkte er. "Die Skala ist unverst?ndlich."

Traditionelle Computer - auch Supercomputer, die fortschrittliche KI verwenden - besch?ftigen sich mit solchen massiven kombinatorischen Problemen. Es gibt nur begrenzte strukturelle Daten zu mRNA, um KI -Modelle zu trainieren, und der Optimierungsraum ist zu gro?, damit klassische Systeme effizient erforschen k?nnen. Infolgedessen verlassen sich Forscher h?ufig auf vereinfachte Regeln und N?herungen.

Moderne L?sung? Quantencomputer. Das Unternehmen hat sich mit IBM zusammengetan, um Quantenhardware für die Optimierung mRNA -Sequenzen zu nutzen. Im Gegensatz zu klassischen Computern k?nnen Quantencomputer nacheinander mehrere M?glichkeiten bewerten, die sie gleichzeitig bewerten k?nnen, was sie ideal für eine gro? angelegte Optimierung machen.

Mit den Quantensystemen von IBM prognostizierte Moderna erfolgreich eine 60-Nukleotid-mRNA-Sequenz, was den vorherigen Datensatz von acht zerst?rte. Dies ist zwar noch weit von den Tausenden von Nukleotiden entfernt, die für reale Therapien ben?tigt werden, aber es ist ein kritischer Beweis für das Konzept. Davis glaubt, dass Quantenalgorithmen durch die riesige Landschaft molekularer M?glichkeiten ?einen grundlegend anderen Weg“ er?ffnen - potenzielle Durchbrüche, die durch herk?mmliche Methoden nicht erreichbar sind.

Biotech und Pharma

Die CAR-T-Zelltherapie hat die Behandlung von Blutkrebserkrankungen wie Leuk?mie und Lymphom transformiert und viele Patienten in eine Langzeitremission gebracht. Es ist jedoch weitgehend gegen solide Tumoren gescheitert, was die Mehrheit der Krebsf?lle ausmacht. Das Versenden von Bio zielt darauf ab, dies zu ?ndern. Die drei Jahre alte Biotech entstand heute mit 216 Millionen US-Dollar, die von Bob Nelsens Arch Venture Partners und dem Parker Institute for Cancer Immuntherapy geleitet wurden.

Ein wesentliches Hindernis bei der Behandlung solider Tumoren ist, dass CAR-T-Zellen Schwierigkeiten haben, Krebszellen zu identifizieren und anzugreifen, ohne gesundes Gewebe zu sch?digen. Der CEO von Sabah Oney, CEO von Send Bio, erkl?rte Forbes , dass ihr Ansatz einen speziell konstruierten Virusvektor verwendet, der Tumorzellen infiziert und mit einem Proteinmarker ?taggt“, was sie für T-Zellen sichtbar macht. Das Virus repliziert die Maschinerie der Krebszelle und macht Resistenz weniger wahrscheinlich. Da gesunde Zellen diese Replikation nicht unterstützen, wird das Risiko von Off-Target-Effekten verringert.

Bisher hat das in Philadelphia ans?ssige Unternehmen seine Plattform in menschlichen Zellen und Tiermodellen getestet. Die klinischen Studien sollen im Jahr 2026 beginnen, obwohl das anf?ngliche Krankheitsziel noch nicht fertiggestellt wurde. "Unser Ziel ist es, diese Plattform zu skalieren, um Millionen von Patienten zu erreichen", sagte Oney. "Wir sprechen von Lungen, Brust, Dickdarm - potenziell alle wichtigen soliden Tumoren - mit einer grundlegenden Therapie."

Plus : AstraZeneca plant, bis 2030 50 Milliarden US-Dollar in die US-amerikanische Drogenentwicklung und -herstellung zu investieren, da Pharmaunternehmen im Rahmen einer zukünftigen Trump-Verwaltung für potenzielle Z?lle vorbereitet werden.

Digitale Gesundheit und KI

Startup Slingsshot AI für psychische Gesundheitstechnologie hat Ash auf den Markt gebracht, einen Chatbot mit KI-betriebener psychischer Gesundheit, der dazu dient, Personen zu unterstützen, die Angstzust?nde, Depressionen und emotionale Belastungen bew?ltigen. Das Unternehmen kündigte au?erdem eine von Forerunner Ventures und radikalen Unternehmen geleitete Finanzierungsrunde in H?he von 53 Millionen US -Dollar an, die sein Gesamtkapital bei einer nicht genannten Bewertung auf 93 Millionen US -Dollar erh?hte. Ash wurde bereits mit über 50.000 Benutzern beta-getestet.

Plus : AIDOC, ein Unternehmen, das von FDA anbietende KI-Tools für Radiologen anbietet, sicherte neue Mittel von General Catalyst und Square Peg, ebenfalls mit einer nicht genannten Bewertung.

?ffentliche Gesundheit und Krankenh?user

Die FDA hat George Tidmarsh, einen p?diatrischen Onkologen und erfahrenen Biopharma -Manager, zum neuen Direktor des Zentrums für Drogenbewertung und -forschung (CDER) ernannt. Er tritt die Nachfolge von Jacqueline Corrigan-Curay an, der in einer Zwischenrolle gedient hatte, nachdem Patrizia Cavazzoni im Januar zurückgetreten war. Tidmarsh leitete die Entwicklung von sieben von der FDA zugelassenen Medikamenten und war zuvor CEO mehrerer Pharmaunternehmen. Er ist au?erdem au?erordentlicher Professor an der Stanford School of Medicine. Seine Ernennung erfolgt in einer Zeit erheblicher Turbulenzen bei der FDA unter HHS -Sekret?r Robert F. Kennedy Jr.

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Steward Health, eine inzwischen verbotene Krankenhauskette, hat seinen ehemaligen CEO verklagt und ihn wegen Insider-Deals beschuldigt, die Verm?genswerte abs?sserten und zum Zusammenbruch des Systems beigetragen haben.

Gro?e KI -Unternehmen, darunter Openai und Grok, haben die Haftungsausschlüsse, die die Nutzer warnen, ruhig entfernt, dass ihre Chatbots keine medizinischen Fachkr?fte sind.

Omega Funds, eine Investmentfirma für Biowissenschaften, hat seinen achten Fonds mit 647 Millionen US -Dollar an Verpflichtungen geschlossen.

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Der frühere Vorsitzende der Citigroup, Sandy Weill, spendete 100 Millionen US-Dollar, um ein KI-gesteuerter Krebsforschungszentrum an der Westküste zu starten.

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