Biasanya, apabila FDA meminta sebuah syarikat farmaseutikal untuk berhenti mengedarkan dadah, firma itu mengikuti.

Tetapi minggu lalu, dalam pertembungan yang belum pernah terjadi sebelumnya, Sarepta Therapeutics menentang permintaan FDA untuk menghentikan pengedaran iflidys, terapi gennya untuk distrofi otot Duchenne-keadaan membuang otot yang dahsyat. Walau bagaimanapun, dalam pemulihan yang mengejutkan, Sarepta membalikkan kursus pada hari Isnin, mengumumkan ia akan menjeda semua penghantaran Elevidys pada petang Selasa. Perkembangan terbaru ini berlaku selepas Hospital Kanak -kanak Los Angeles memutuskan untuk menggantung penggunaan rawatan di tengah -tengah kebimbangan pengawalseliaan yang berterusan.

Lifidys adalah terapi gen intravena sekali-sekala yang direka untuk kanak-kanak dengan distrofi otot Duchenne, bentuk penyakit yang teruk yang sering menyebabkan kematian sebelum umur 30 tahun.

Pada petang Jumaat, FDA meminta Sarepta, yang berpusat di Cambridge, Massachusetts, secara sukarela menghentikan semua pengagihan kesepakatan, berikutan laporan tiga kematian pesakit yang dikaitkan dengan kegagalan hati -satu dari iflidys dan dua dari terapi eksperimen yang sama pada ujian awal. Kemudian pada malam itu, Sarepta menolak, mengatakan ia akan terus menghantar ubat kepada pesakit yang lebih muda, ambulatori (yang biasanya lebih sihat), menegaskan bahawa kajian semula dalamannya tidak menunjukkan risiko keselamatan baru dalam kumpulan ini. Syarikat itu telah berhenti membekalkan dadah kepada pesakit bukan ambulasi.

Ini kebuntuan awam yang jarang berlaku di antara firma bioteknologi dan FDA terungkap apabila pelaburan terapi gen melambatkan dan Sarepta menjalani penstrukturan semula utama, termasuk beratus -ratus pemberhentian. Sejak Khamis lepas, stok syarikat telah menurun hampir 40%.

Tempoh jeda pengedaran masih tidak menentu. Sarepta kini sedang membangunkan protokol penindasan imun yang lebih kuat yang dapat mengurangkan ketoksikan hati. Walau bagaimanapun, seorang pegawai kanan FDA memberitahu Stat bahawa ubat itu menghadapi "jalan yang sukar dan khianat" untuk mendapatkan semula akses pasaran penuh.

Terlepas dari hasilnya, kontroversi yang berterusan ini menggariskan dilema etika yang lebih mendalam: bagaimana untuk menimbang risiko terapi eksperimen terhadap prognosis yang suram penyakit zaman kanak -kanak, dan di mana untuk menarik garis antara harapan dan bahaya.

Mengapa Moderna beralih kepada pengkomputeran kuantum

Teknologi RNA Messenger (mRNA) memegang potensi besar untuk vaksin dan rawatan generasi akan datang, seperti yang terbukti semasa pandemik. Kelebihan utamanya terletak pada mengarahkan badan untuk menghasilkan protein terapeutik itu sendiri, dan bukannya memperkenalkannya secara langsung.

Namun, mereka bentuk ubat -ubatan mRNA yang berkesan tetap menjadi halangan utama, menurut Wade Davis, naib presiden sains moden. Cabaran ini berpunca daripada ketidakstabilan yang wujud mRNA -ia direka secara semulajadi untuk menjadi pelan tindakan sementara untuk sel -sel, jadi ia merendahkan dengan cepat. Untuk kegunaan perubatan, saintis mesti membuatnya bertahan lama untuk menyampaikan dos terapeutik, tetapi tidak lama lagi ia menyebabkan kesan sampingan.

Kerumitan mengejutkan. Davis menjelaskan bahawa terdapat 10^623 kemungkinan kombinasi nukleotida yang boleh menyandarkan protein yang sama seperti vaksin Covid-19 moderna. "Terdapat hanya 10^80 zarah di alam semesta," katanya. "Skala tidak dapat difahami."

Komputer tradisional -bahkan superkomputer yang menggunakan AI -perjuangan canggih dengan masalah kombinatorial yang besar. Terdapat data struktur terhad mengenai mRNA untuk melatih model AI, dan ruang pengoptimuman terlalu luas untuk sistem klasik untuk meneroka dengan cekap. Akibatnya, penyelidik sering bergantung pada peraturan dan anggaran yang dipermudahkan.

Penyelesaian Moderna? Pengkomputeran kuantum. Syarikat itu telah bekerjasama dengan IBM untuk memanfaatkan perkakasan kuantum untuk mengoptimumkan urutan mRNA. Tidak seperti komputer klasik, yang memproses pilihan secara berurutan, komputer kuantum dapat menilai pelbagai kemungkinan secara serentak-menjadikannya ideal untuk pengoptimuman besar-besaran.

Menggunakan sistem kuantum IBM, Moderna berjaya meramalkan urutan mRNA 60-nukleotida, menghancurkan rekod lapan sebelumnya. Walaupun ini masih jauh dari beribu-ribu nukleotida yang diperlukan untuk terapi dunia nyata, ia menandakan bukti kritikal konsep. Davis percaya algoritma kuantum membuka "laluan yang berbeza" melalui landskap kemungkinan molekul yang luas -secara terbuka mengungkap kejayaan yang tidak dapat dicapai melalui kaedah konvensional.

Bioteknologi dan Pharma

Terapi sel CAR-T telah mengubah rawatan untuk kanser darah seperti leukemia dan limfoma, menghantar banyak pesakit ke dalam pengampunan jangka panjang. Tetapi ia sebahagian besarnya gagal terhadap tumor pepejal, yang menyumbang kepada majoriti kes -kes kanser. Dispatch Bio bertujuan untuk mengubahnya. Bioteknologi berusia tiga tahun itu muncul dari stealth hari ini dengan pembiayaan $ 216 juta, yang diketuai oleh rakan kongsi Bob Nelsen's Arch Venture dan Parker Institute for Cancer Immunotherapy.

Satu halangan utama dalam merawat tumor pepejal adalah bahawa sel-sel CAR-T berjuang untuk mengenal pasti dan menyerang sel-sel kanser tanpa merosakkan tisu yang sihat. Ketua Pegawai Eksekutif Bio, Sabah Oney, menjelaskan kepada Forbes bahawa pendekatan mereka menggunakan vektor virus yang direka khas yang menjangkiti sel-sel tumor dan "tag" mereka dengan penanda protein, menjadikannya kelihatan kepada sel T. Virus ini mereplikasi menggunakan jentera sel kanser sendiri, menjadikan rintangan kurang berkemungkinan. Kerana sel yang sihat tidak menyokong replikasi ini, risiko kesan luar sasaran dikurangkan.

Setakat ini, syarikat yang berpangkalan di Philadelphia telah menguji platformnya dalam sel manusia dan model haiwan. Ujian klinikal dijangka bermula pada tahun 2026, walaupun sasaran penyakit awal belum dimuktamadkan. "Matlamat kami adalah untuk skala platform ini untuk mencapai berjuta -juta pesakit," kata Oney. "Kami bercakap tentang paru -paru, payudara, kolon -potensi semua tumor pepejal utama -dengan satu terapi asas."

Plus : AstraZeneca merancang untuk melabur $ 50 bilion dalam pembangunan dadah dan pembuatan dadah yang berpangkalan di AS pada tahun 2030, sebagai syarikat farmaseutikal untuk tarif yang berpotensi di bawah pentadbiran Trump masa depan.

Kesihatan Digital dan AI

Permulaan teknologi kesihatan mental Slingshot AI telah melancarkan Ash, sebuah chatbot kesihatan mental AI yang direka untuk menyokong individu yang menguruskan kebimbangan, kemurungan, dan kesusahan emosi. Syarikat itu juga mengumumkan pusingan pembiayaan $ 53 juta yang diketuai oleh Forerunner Ventures dan Ventures Radikal, menjadikan jumlah modalnya kepada $ 93 juta pada penilaian yang tidak didedahkan. Ash telah diuji beta dengan lebih daripada 50,000 pengguna.

Plus : AIDOC, sebuah syarikat yang menawarkan alat AI yang dibersihkan oleh FDA untuk ahli radiologi, memperoleh $ 150 juta dalam pembiayaan baru dari General Catalyst dan Square PEG, juga pada penilaian yang tidak didedahkan.

Kesihatan awam dan hospital

FDA telah melantik George Tidmarsh, ahli onkologi pediatrik dan eksekutif biopharma berpengalaman, sebagai pengarah baru Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah (CDER). Dia berjaya Jacqueline Corrigan-Curay, yang telah berkhidmat dalam peranan interim selepas Patrizia Cavazzoni melangkah ke bawah pada bulan Januari. Tidmarsh telah mengetuai pembangunan tujuh ubat yang diluluskan oleh FDA dan sebelum ini berkhidmat sebagai Ketua Pegawai Eksekutif pelbagai firma farmaseutikal. Beliau juga seorang profesor tambahan di Stanford School of Medicine. Pelantikannya datang dalam tempoh kekacauan yang signifikan di FDA di bawah Setiausaha HHS Robert F. Kennedy Jr.

Apa yang kita baca

Bagaimana dasar derma organ yang agresif telah membawa kepada tuduhan pengambilan organ pramatang dalam beberapa kes.

Wellness Startup Truemed, yang diasaskan oleh Calley Means-a pembantu dekat kepada RFK Jr.-Enables pengguna untuk membeli produk kesihatan mewah seperti Peloton Bikes dan $ 9,000 Sauna menggunakan dana penjagaan kesihatan pra-cukai.

Steward Health, sebuah rantaian hospital sekarang, telah menyaman bekas Ketua Pegawai Eksekutifnya, menuduhnya tawaran orang dalam yang disedut aset dan menyumbang kepada keruntuhan sistem.

Syarikat -syarikat utama AI, termasuk Openai dan Grok, secara senyap -senyap menghapuskan penafian yang memberi amaran kepada pengguna bahawa chatbots mereka bukan profesional perubatan.

Dana Omega, firma pelaburan sains hayat, telah menutup dana kelapannya dengan komitmen $ 647 juta.

Para saintis telah membangunkan kaedah penyampaian vaksin baru menggunakan floss gigi, yang telah menunjukkan kejayaan dalam ujian tikus awal.

Bekas Pengerusi Citigroup Sandy Weill menyumbangkan $ 100 juta untuk melancarkan pusat penyelidikan kanser yang didorong oleh AI di Pantai Barat.

Lebih banyak dari Forbes

Forbesvibe Coding menghidupkan Ai Unicorn Sweden ini ke dalam permulaan perisian yang paling pesat berkembang oleh Iain Martin Forbeswhy JPMorgan memukul fintechs dengan yuran baru yang menakjubkan untuk akses data oleh Jeff Kauflin Forbesgo kembali ke pejabat, tetapi membawa makanan anda sendiri. Menyalahkan Kongres. Oleh Kelly Phillips Erb

Atas ialah kandungan terperinci InnovationRx: Sarepta Berkedip dalam Showdown Dengan FDA. Untuk maklumat lanjut, sila ikut artikel berkaitan lain di laman web China PHP!