通常、FDAが製薬會(huì)社に薬物の配布を停止するように頼むと、會(huì)社は従います。

しかし、先週、前例のない衝突で、サレプタ?セラピューティクスは、デュシェンヌ筋ジストロフィーの遺伝子治療、つまり壊滅的な筋肉を吸う狀態(tài)であるエレビディの分布を停止するというFDAの要求を無視しました。しかし、驚くべき転換で、サレプタは月曜日にコースを逆転させ、火曜日の夕方までにエレビディのすべての出荷を一時(shí)停止すると発表しました。この最新の開発は、継続的な規(guī)制上の懸念の中で、ロサンゼルス小児病院のロサンゼルスが治療の使用を一時(shí)停止することを決定した後に起こりました。

Elevidysは、デュシェンヌ筋ジストロフィーの子供向けに設(shè)計(jì)された1回限りの靜脈內(nèi)遺伝子治療です。これは、30歳以前にしばしば死に至る重度の疾患です。これは、エージェンシーの科學(xué)者からの留保にもかかわらず、FDAの高官であるPeter Marksが率いる論爭(zhēng)の的となっている動(dòng)きで2023年に承認(rèn)されました。

金曜日の夕方、FDAは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本拠を置くサレプタに、エレビディのすべての分布を自発的に停止するよう依頼しました。その夜遅く、サレプタは、若い外來患者（一般的に健康な）に薬を配送し続けると言って、このグループでその內(nèi)部レビューに新しい安全リスクが示されていないと主張しました。同社はすでに、非アンビュレーター患者に薬の供給を停止していました。

バイオテクノロジー企業(yè)とFDAの間のこのまれな公共の立場(chǎng)は、遺伝子治療投資が遅くなり、サレプタが何百ものレイオフを含む大規(guī)模な再編を受けるため、展開します。先週の木曜日以來、同社の株式は40％近く減少しました。

分布の一時(shí)停止の期間は不確実なままです。サレプタは現(xiàn)在、肝臓の毒性を低下させる可能性のあるより強(qiáng)力な免疫抑制プロトコルを開発しています。しかし、FDAの高官はSTATに、この薬は完全な市場(chǎng)へのアクセスを取り戻すための「骨の困難で危険な道」に直面していると語った。

結(jié)果に関係なく、この進(jìn)行中の論爭(zhēng)は、より深い倫理的ジレンマを強(qiáng)調(diào)しています。致命的な小児疾患の厳しい予後に対する実験療法のリスクを比較検討する方法、そして希望と危害の間の境界線を引く場(chǎng)所。

モダナが量子コンピューティングに目を向けている理由

メッセンジャーRNA（mRNA）テクノロジーは、パンデミック中に証明されているように、次世代ワクチンと治療の大きな可能性を保持しています。その重要な利點(diǎn)は、體に直接導(dǎo)入するのではなく、治療タンパク質(zhì)自體を生成するように指示することです。

しかし、ModernaのComputational Scienceの副社長(zhǎng)であるWade Davisによると、効果的なmRNA薬の設(shè)計(jì)は大きなハードルのままです。この課題は、mRNAの固有の不安定性に由來します。これは、セルの一時(shí)的な青寫真になるように自然に設(shè)計(jì)されているため、すぐに劣化します。醫(yī)學(xué)的使用のために、科學(xué)者は治療用量を供給するのに十分な長(zhǎng)さ続けるように設(shè)計(jì)する必要がありますが、副作用を引き起こすほど長(zhǎng)くはありません。

複雑さは驚異的です。デイビスは、ModernaのCovid-19ワクチンと同じタンパク質(zhì)をコードできる10^623の可能なヌクレオチドの組み合わせがあると説明しました。 「宇宙にはわずか10^80粒子しかありません」と彼は指摘しました。 「スケールは理解できません?！?/p>

高度なAIを使用するスーパーコンピューターでさえ、従來のコンピューターは、このような大規(guī)模な組み合わせの問題で閉ざされています。 AIモデルを訓(xùn)練するためのmRNAに関する構(gòu)造データは限られており、最適化空間は古典的なシステムが効率的に探索するには広すぎます。その結(jié)果、研究者はしばしば単純化されたルールと近似に依存しています。

モダナの解決策？量子コンピューティング。同社はIBMと提攜して、mRNAシーケンスを最適化するために量子ハードウェアを活用しています。オプションを順番に処理する古典的なコンピューターとは異なり、量子コンピューターは複數(shù)の可能性を同時(shí)に評(píng)価できます。それらは大規(guī)模な最適化に最適です。

IBMの量子システムを使用して、Modernaは60ヌクレオチドmRNAシーケンスを成功裏に予測(cè)し、8の前の記録を粉砕しました。これは、実際の療法に必要な數(shù)千のヌクレオチドとはかけ離れていますが、概念の重要な証明を示しています。デイビスは、量子アルゴリズムが分子の可能性の広大な景観を通る「根本的に異なる経路」を開くと考えています。

バイオテクノロジーとファーマ

CAR-T細(xì)胞療法は、白血病やリンパ腫などの血液癌の治療を変化させ、多くの患者を長(zhǎng)期寛解に陥れました。しかし、それは大部分の固形腫瘍に対して大部分が失敗しており、これは癌癥例の大部分を占めています。 Dispatch Bioはそれを変更することを目指しています。 3歳のバイオテクノロジーは、ボブ?ネルセンのアーチベンチャーパートナーとがん免疫療法のためのパーカー研究所が率いる2億1,600萬ドルの資金で今日ステルスから出現(xiàn)しました。

固形腫瘍の治療における主要な障害の1つは、CAR-T細(xì)胞が健康な組織を傷つけることなく癌細(xì)胞を特定して攻撃するのに苦労していることです。 BioのCEOであるSabah Oneyは、 Forbesに、彼らのアプローチが腫瘍細(xì)胞に感染してタンパク質(zhì)マーカーで「タグ付け」し、T細(xì)胞に見えるようにする特別に設(shè)計(jì)されたウイルスベクターを使用していると説明しました。このウイルスは、がん細(xì)胞自身の機(jī)械を使用して複製し、耐性が低下します。健康な細(xì)胞はこの複製をサポートしていないため、ターゲットオフ効果のリスクが低下します。

これまでのところ、フィラデルフィアに本拠を置く會(huì)社は、人間の細(xì)胞と動(dòng)物モデルでプラットフォームをテストしています。臨床試験は2026年に開始される予定ですが、初期疾患の標(biāo)的はまだ確定していません。 「私たちの目標(biāo)は、このプラットフォームをスケーリングして何百萬人もの患者にリーチすることです」とOney氏は言います。 「私たちは、肺、乳房、結(jié)腸（ポテンシャル、すべての主要な固形腫瘍）について、1つの基礎(chǔ)療法について話しています?！?/p>

プラス：Astrazenecaは、2030年までに米國(guó)に拠點(diǎn)を置く薬物開発と製造に500億ドルを投資する予定です。これは、製薬會(huì)社が將來のトランプ政権の下での潛在的な関稅を支持するためです。

デジタルヘルスとAI

メンタルヘルステクノロジーのスタートアップSlingshot AIは、不安、うつ病、精神的苦痛を管理する個(gè)人をサポートするために設(shè)計(jì)されたAIを搭載したメンタルヘルスチャットボットであるAshを発売しました。同社はまた、Forerunner VenturesとRadical Venturesが率いる5,300萬ドルの資金調(diào)達(dá)ラウンドを発表し、非公開評(píng)価で総資本を9300萬ドルにもたらしました。 Ashはすでに50,000人以上のユーザーでベータテストされています。

プラス：放射線科醫(yī)向けのFDAクリア化されたAIツールを提供するAIDOCは、一般的な觸媒と四角ペグから1億5,000萬ドルの新しい資金を確保しました。

公衆(zhòng)衛(wèi)生および病院

FDAは、薬物評(píng)価研究センター（CDER）の新しいディレクターとして、小児腫瘍醫(yī)であり、経験豊富なBiopharma幹部であるGeorge Tidmarshを任命しました。彼は1月にパトリツィア?カヴァッツォーニが辭任した後、暫定的な役割を果たしたジャクリーン?コリガン?カレイの後任です。 Tidmarshは、7つのFDA承認(rèn)薬の開発を主導(dǎo)し、以前は複數(shù)の製薬會(huì)社のCEOを務(wù)めていました。彼はまた、スタンフォード醫(yī)學(xué)部の非常勤教授でもあります。彼の任命は、HHS秘書のロバート?F?ケネディ?ジュニアの下で、FDAでの重大な混亂の時(shí)期に來ます。

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積極的な臓器提供政策が、場(chǎng)合によっては早期臓器の回収の申し立てにどのようにつながっているか。

Calley Meansが共同設(shè)立したWellness Startup Trueemedは、RFK Jr.の緊密な補(bǔ)佐官です。ユーザーは、Peloton Bikesや$ 9,000 Saunasなどの高級(jí)ウェルネス製品を購(gòu)入して、稅引前醫(yī)療資金を使用しています。

現(xiàn)在、破産した病院のチェーンであるSteward Healthは、元CEOを訴え、資産を吸い上げ、システムの崩壊に貢獻(xiàn)したとインサイダーの取引を非難しました。

OpenaiやGrokを含む大手AI企業(yè)は、チャットボットが醫(yī)療専門家ではないことをユーザーに警告する免責(zé)事項(xiàng)を靜かに削除しました。

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フォーブスからの詳細(xì)

Forbesvibe Codingは、このスウェーデンのAI Unicornを、Iain Martin Forbesによるこれまでで最も急成長(zhǎng)しているソフトウェアスタートアップに変えました。議會(huì)を非難する。ケリー?フィリップス?エルブ

以上がInnovationRx：SareptaはFDAとの対決で點(diǎn)滅しますの詳細(xì)內(nèi)容です。詳細(xì)については、PHP 中國(guó)語 Web サイトの他の関連記事を參照してください。