En règle générale, lorsque la FDA demande à une entreprise pharmaceutique de cesser de distribuer un médicament, l'entreprise suit.

Mais la semaine dernière, dans un affrontement sans précédent, Sarepta Therapeutics a défié la demande de la FDA de stopper la distribution d'Elevedys, sa thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne - une affection dévastatrice. Cependant, dans un revirement surprenant, Sarepta a inversé le cours lundi, annon?ant qu'il susciterait toutes les expéditions d'Elédys mardi soir. Ce dernier développement est intervenu après que l'h?pital pour enfants Los Angeles a décidé de suspendre l'utilisation du traitement au milieu des préoccupations réglementaires en cours.

Elenidys est une thérapie génique intraveineuse ponctuelle con?ue pour les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, une forme sévère de la maladie qui mène souvent à la mort avant 30 ans. Il a été initialement approuvé en 2023 dans une décision controversée dirigée par Peter Marks, un haut responsable de la FDA, malgré les réserves de scientifiques des agences.

Vendredi soir, la FDA a demandé à Sarepta, basée à Cambridge, dans le Massachusetts, de stopper volontairement toute distribution d'Elenidys, à la suite de trois décès de patients liés à une insuffisance hépatique, une d'Elédys et deux d'une thérapie expérimentale similaire dans les premiers essais. Plus tard dans la soirée, Sarepta a repoussé, affirmant qu'il continuerait à expédier le médicament à des patients ambulatoires plus jeunes (qui sont généralement plus sains), affirmant que son examen interne n'a montré aucun nouveau risque de sécurité dans ce groupe. L'entreprise avait déjà cessé de fournir le médicament à des patients non ambulatoires.

Cette rare impasse publique entre une entreprise de biotechnologie et la FDA se déroule alors que l'investissement en thérapie génique ralentit et que Sarepta subit une restructuration majeure, y compris des centaines de licenciements. Depuis jeudi dernier, les actions de la société ont chuté de près de 40%.

La durée de la pause de distribution reste incertaine. Sarepta développe actuellement un protocole de suppression immunitaire plus fort qui peut réduire la toxicité du foie. Cependant, un haut responsable de la FDA a déclaré à STAT que le médicament faisait face à une ?voie ardue et perfide? pour retrouver un accès complet sur le marché.

Quel que soit le résultat, cette controverse en cours souligne un dilemme éthique plus profond: comment peser les risques des thérapies expérimentales contre le sombre pronostic des maladies mortelles de l'enfance, et où tracer la frontière entre l'espoir et le préjudice.

Pourquoi Moderna se tourne vers l'informatique quantique

La technologie de l'ARN messager (ARNm) détient un immense potentiel de vaccins et de traitements de nouvelle génération, comme le prouve la pandémie. Son avantage clé réside dans l'insistance au corps à produire des protéines thérapeutiques elle-même, plut?t que de les introduire directement.

Pourtant, la conception de médicaments ARNm efficaces reste un obstacle majeur, selon Wade Davis, vice-président des sciences informatiques de Moderna. Le défi découle de l'instabilité inhérente de l'ARNm - il est naturellement con?u pour être un plan temporaire pour les cellules, donc il se dégrade rapidement. Pour un usage médical, les scientifiques doivent l'ingénierie pour durer assez longtemps pour offrir une dose thérapeutique, mais pas si longtemps qu'elle provoque des effets secondaires.

La complexité est stupéfiante. Davis a expliqué qu'il existe 10 ^ 623 combinaisons nucléotidiques possibles qui pourraient coder la même protéine que le vaccin Covid-19 de Moderna. "Il n'y a que 10 ^ 80 particules dans l'univers", a-t-il noté. ?L'échelle est incompréhensible.?

Les ordinateurs traditionnels - même les supercalculateurs utilisant une IA avancée - sont à l'écart avec des problèmes combinatoires aussi massifs. Il existe des données structurelles limitées sur l'ARNm pour former des modèles d'IA, et l'espace d'optimisation est trop vaste pour que les systèmes classiques explorent efficacement. En conséquence, les chercheurs comptent souvent sur des règles et des approximations simplifiées.

La solution de Moderna? Informatique quantique. La société s'est associée à IBM pour tirer parti du matériel quantique pour optimiser les séquences d'ARNm. Contrairement aux ordinateurs classiques, qui traitent les options séquentiellement, les ordinateurs quantiques peuvent évaluer simultanément plusieurs possibilités, ce qui rend idéal pour une optimisation à grande échelle.

En utilisant les systèmes quantiques d'IBM, Moderna a prédit une séquence d'ARNm de 60 nucléotides, brisant le record précédent de huit. Bien que cela soit encore loin des milliers de nucléotides nécessaires aux thérapies réelles, elle marque une preuve de concept critique. Davis pense que les algorithmes quantiques ouvrent ?un chemin fondamentalement différent? à travers le vaste paysage des possibilités moléculaires - découvrant potentiellement les percées inaccessibles par le biais de méthodes conventionnelles.

Biotechnologie et pharmacie

La thérapie par cellules CAR-T a transformé le traitement des cancers du sang comme la leucémie et le lymphome, envoyant de nombreux patients dans une rémission à long terme. Mais il a largement échoué contre les tumeurs solides, qui expliquent la majorité des cas de cancer. Dispatch Bio vise à changer cela. La biotechnologie de trois ans est sortie de Stealth aujourd'hui avec 216 millions de dollars de financement, dirigée par Bob Nelsen, Arch Venture Partners et le Parker Institute for Cancer Immunotherapy.

Un obstacle majeur dans le traitement des tumeurs solides est que les cellules CAR-T ont du mal à identifier et à attaquer les cellules cancéreuses sans nuire aux tissus sains. Le PDG de Dispatch Bio, Sabah Oney, a expliqué à Forbes que leur approche utilise un vecteur viral spécialement con?u qui infecte les cellules tumorales et les ?étiquette? avec un marqueur protéique, les rendant visibles par les cellules T. Le virus se réplique en utilisant la propre machine de la cellule cancéreuse, ce qui rend la résistance moins probable. Parce que les cellules saines ne soutiennent pas cette réplication, le risque d'effets hors cible est réduit.

Jusqu'à présent, la société basée à Philadelphie a testé sa plate-forme dans les cellules humaines et les modèles animaux. Les essais cliniques devraient commencer en 2026, bien que l'objectif initial de la maladie n'ait pas encore été finalisé. "Notre objectif est de mettre à l'échelle cette plate-forme pour atteindre des millions de patients", a déclaré Oney. ?Nous parlons de poumon, de sein, de c?lon - potentiellement toutes les principales tumeurs solides - avec une thérapie fondamentale.?

Plus : AstraZeneca prévoit d'investir 50 milliards de dollars dans le développement et la fabrication de médicaments basés aux états-Unis d'ici 2030, alors que les sociétés pharmaceutiques se préparent à des tarifs potentiels dans le cadre d'une future administration Trump.

Santé numérique et IA

La startup de technologie de santé mentale Slingshot IA a lancé Ash, un chatbot en santé mentale alimentée par l'IA con?u pour aider les individus à gérer l'anxiété, la dépression et la détresse émotionnelle. La société a également annoncé une série de financement de 53 millions de dollars dirigée par des entreprises de prévision et des entreprises radicales, portant son capital total à 93 millions de dollars à une évaluation non divulguée. Ash a déjà été testé en bêta avec plus de 50 000 utilisateurs.

Plus : AIDOC, une entreprise proposant des outils d'IA approuvés par la FDA pour les radiologues, a obtenu 150 millions de dollars de nouveaux fonds de General Catalyst et Square Peg, également lors d'une évaluation non divulguée.

Santé publique et h?pitaux

La FDA a nommé George Tidmarsh, un oncologue pédiatrique et directeur de biopharma chevronné, comme nouveau directeur du Center for Drug Evaluation and Research (CDER). Il succède à Jacqueline Corrigan-Curay, qui avait joué un r?le intérimaire après que Patrizia Cavazzoni ait démissionné en janvier. Tidmarsh a dirigé le développement de sept médicaments approuvés par la FDA et a précédemment été PDG de plusieurs entreprises pharmaceutiques. Il est également professeur auxiliaire à la Stanford School of Medicine. Sa nomination survient pendant une période de troubles importants à la FDA sous le secrétaire du HHS, Robert F. Kennedy Jr.

Ce que nous lisons

La fa?on dont les politiques agressives de don d'organes ont conduit à des allégations de récupération prématurée d'organes dans certains cas.

La startup de bien-être a été abouti, co-fondée par Calley Means - un collaboration de RFK Jr. - consiste aux utilisateurs d'acheter des produits de bien-être de luxe comme des vélos de peloton et des saunas de 9 000 $ à l'aide de fonds de santé avant imp?ts.

Steward Health, une cha?ne hospitalière désormais en faillite, a poursuivi son ancien PDG, l'accusant de transactions d'initiés qui ont siphoné les actifs et contribué à l'effondrement du système.

Les grandes sociétés d'IA, dont OpenAI et GROK, ont discrètement supprimé les avertissements avertissant les utilisateurs que leurs chatbots ne sont pas des professionnels de la santé.

Omega Funds, une société d'investissement en sciences de la vie, a cl?turé son huitième fonds avec 647 millions de dollars d'engagements.

Les scientifiques ont développé une nouvelle méthode de livraison de vaccins utilisant le fil dentaire, qui a réussi à faire du succès dans les premiers essais de souris.

L'ancien président de Citigroup, Sandy Weill, a fait un don de 100 millions de dollars pour lancer un centre de recherche sur le cancer basé sur l'IA sur la c?te ouest.

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