通常，當(dāng)FDA要求制藥公司停止分發(fā)藥物時，該公司會遵循。

但是上周，在史無前例的沖突中，Sarepta Therapeutics違反了FDA停止甲甲分布的要求，即對Duchenne肌肉營養(yǎng)不良的基因療法，這是一種毀滅性的肌肉浪費。但是，在一個令人驚訝的周轉(zhuǎn)中，Sarepta在周一扭轉(zhuǎn)了課程，宣布將在周二晚上停止所有Elevidys的貨物。這一最新發(fā)展是在洛杉磯兒童醫(yī)院決定暫停監(jiān)管問題的情況下停止使用治療方法的最新發(fā)展。

Everidys是一種一次性靜脈注射基因療法，專為Duchenne肌肉營養(yǎng)不良的兒童而設(shè)計，這種疾病的嚴(yán)重形式通常在30歲之前導(dǎo)致死亡。該疾病最初在2023年以高級FDA官員彼得·馬克斯（Peter Marks）領(lǐng)導(dǎo)的一項有爭議的舉動批準(zhǔn)，盡管FDA官員是高級FDA官員，但仍保留了機構(gòu)科學(xué)家。

周五晚上，F(xiàn)DA要求總部位于馬薩諸塞州劍橋市的Sarepta自愿停止所有與肝臟衰竭有關(guān)的患者死亡的報道，其中一項來自Everidys，另一項來自Everidys，另一種是在早期試驗中進(jìn)行類似的實驗療法。那天晚上晚些時候，薩雷帕（Sarepta）向后推，說它將繼續(xù)將這種藥物運送給年輕的非臥床患者（通常更健康），并斷言其內(nèi)部審查在該組中沒有新的安全風(fēng)險。該公司已經(jīng)停止向非注重患者提供該藥物。

隨著基因療法投資放緩，薩拉帕（Sarepta）進(jìn)行重大重組，包括數(shù)百個裁員，這種生物技術(shù)公司與FDA之間的這種罕見的公共僵局展開。自上周四以來，該公司的股票下跌了近40％。

分布暫停的持續(xù)時間仍然不確定。 Sarepta目前正在開發(fā)一種更強的免疫抑制方案，可能會降低肝臟毒性。但是，一位FDA官員告訴STAT ，該藥物面臨著重新獲得全面市場通道的“艱巨而危險的道路”。

無論結(jié)果如何，這種持續(xù)的爭議都凸顯了更深入的道德困境：如何權(quán)衡實驗療法的風(fēng)險與致命兒童疾病的嚴(yán)峻預(yù)后以及在希望和傷害之間劃清界限的地方。

為什么Moderna轉(zhuǎn)向量子計算

信使RNA（mRNA）技術(shù)在大流行期間被證明是下一代疫苗和處理的巨大潛力。它的關(guān)鍵優(yōu)勢在于指導(dǎo)人體產(chǎn)生治療蛋白本身，而不是直接引入它們。

然而，根據(jù)現(xiàn)代計算科學(xué)副總裁韋德·戴維斯（Wade Davis）表示，設(shè)計有效的mRNA藥物仍然是一個重大障礙。挑戰(zhàn)源于mRNA固有的不穩(wěn)定性 - 它自然設(shè)計為細(xì)胞的臨時藍(lán)圖，因此迅速降解。為了醫(yī)療用途，科學(xué)家必須將其持續(xù)足夠長的時間來提供治療劑量，但不長，以至于會引起副作用。

復(fù)雜性令人震驚。戴維斯解釋說，可能有10^623個可能的核苷酸組合，可以編碼與現(xiàn)代的COVID-19疫苗相同的蛋白質(zhì)。他指出：“宇宙中只有10^80個顆粒。” “規(guī)模是難以理解的。”

傳統(tǒng)的計算機（甚至是使用高級AI的超級計算機）陷入了如此巨大的組合問題。 mRNA上的結(jié)構(gòu)數(shù)據(jù)有限，可以訓(xùn)練AI模型，而優(yōu)化空間太大，無法有效地探索經(jīng)典系統(tǒng)。結(jié)果，研究人員通常依靠簡化的規(guī)則和近似。

Moderna的解決方案？量子計算。該公司已與IBM合作利用量子硬件來優(yōu)化mRNA序列。與經(jīng)典計算機（順序處理選項）不同，量子計算機可以同時評估多種可能性，將它們非常適合大規(guī)模優(yōu)化。

使用IBM的量子系統(tǒng)，ModernA成功地預(yù)測了60個核苷酸mRNA序列，破壞了先前的八個記錄。盡管這仍然遠(yuǎn)離現(xiàn)實世界療法所需的數(shù)千個核苷酸，但它標(biāo)志著概念的關(guān)鍵證明。戴維斯（Davis）認(rèn)為，量子算法通過分子可能性的廣闊景觀開辟了“根本不同的道路”，這可以通過常規(guī)方法揭示無法實現(xiàn)的突破。

生物技術(shù)和制藥

CAR-T細(xì)胞療法已轉(zhuǎn)化了對白血病和淋巴瘤等血液癌的治療，使許多患者長期緩解。但這在很大程度上失敗了實體瘤，這是大多數(shù)癌癥病例。派遣生物旨在改變這一點。鮑勃·尼爾森（Bob Nelsen）的Arch Venture Partners和Parker癌癥免疫療法研究所（Parker Ventitute for for Parker Cancer）領(lǐng)導(dǎo)，這位三歲的生物技術(shù)今天以2.16億美元的資金從隱形出現(xiàn)。

治療實體瘤的一個主要障礙是CAR-T細(xì)胞難以識別和攻擊癌細(xì)胞而不會損害健康組織。 Dispatch Bio的首席執(zhí)行官Sabah Oney向《福布斯》解釋說，他們的方法使用了特殊工程的病毒載體，該病毒載體感染了腫瘤細(xì)胞并用蛋白質(zhì)標(biāo)記“標(biāo)記”它們，使其可見T細(xì)胞。該病毒使用癌細(xì)胞自身的機械復(fù)制，使抗藥性的可能性降低。由于健康細(xì)胞不支持這種復(fù)制，因此降低了靶向效應(yīng)的風(fēng)險。

到目前為止，這家總部位于費城的公司已經(jīng)在人類細(xì)胞和動物模型中測試了其平臺。臨床試驗計劃于2026年開始，盡管尚未最初的疾病靶標(biāo)。 Oney說：“我們的目標(biāo)是擴(kuò)展該平臺以吸引數(shù)百萬患者。” “我們談?wù)摰氖欠?，乳房，結(jié)腸（潛在的所有主要實體瘤），并進(jìn)行了一種基礎(chǔ)療法?！?/p>

再加上：阿斯利康計劃在2030年之前投資500億美元，以便在2030年之前投資于美國的藥物開發(fā)和制造業(yè)，因為制藥公司在未來的特朗普政府下支撐了潛在的關(guān)稅。

數(shù)字健康和人工智能

心理健康技術(shù)創(chuàng)業(yè)公司Slingshot AI已經(jīng)推出了Ash，這是ASH，這是一個由AI驅(qū)動的心理健康聊天機器人，旨在支持管理焦慮，抑郁和情緒困擾的個人。該公司還宣布了一個由先驅(qū)風(fēng)險投資和激進(jìn)風(fēng)險投資的5300萬美元融資，其總資本達(dá)到了9300萬美元，并以未披露的估值為單位。 Ash已經(jīng)對超過50,000名用戶進(jìn)行了Beta測試。

另外：AIDOC是一家為放射科醫(yī)生提供FDA清理AI工具的公司，也從一般的Catalyst和Square Peg獲得了1.5億美元的新資金，也以未公開的估值獲得。

公共衛(wèi)生和醫(yī)院

FDA任命了兒科腫瘤學(xué)家喬治·蒂馬什（George Tidmarsh），并經(jīng)驗豐富的Biopharma高管，為藥物評估與研究中心（CDR）的新主任。他繼承了杰奎琳·科里格·庫雷（Jacqueline Corrigan-Curay），后者在一月份辭職后曾擔(dān)任臨時角色。 Tidmarsh領(lǐng)導(dǎo)了七種FDA批準(zhǔn)的藥物的開發(fā)，此前曾擔(dān)任多家制藥公司的首席執(zhí)行官。他還是斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院的兼職教授。他的任命是在HHS秘書羅伯特·肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr.

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